◆中央研究院副院長/陳建仁

在醫療科技突飛猛進的 21 世紀,不論是藥物、試劑、醫材、疫苗皆呈現高度快速的發展。不斷精進的醫藥科技發展,仰賴著優良的臨床醫學研究,而臨床研究又可分成兩類:觀察研究與試驗研究。藉由臨床觀察研究,可以了解用現有的診斷工具或醫療藥物,對於哪一類病患者最有成效,也才能做到因人而異地對症下藥的個人化醫學;但是嶄新藥物的研發,就必須藉助臨床試驗研究證明有效,才能得到各國藥品管理機構的認證。

 

對照組與雙盲,讓臨床試驗更完善

早期對於新藥物的研發過程,並無嚴謹的法規加以規範,只是徵求自願參加的患者來用藥,再監測藥物對患者疾病的治療成效,像是最早的梅毒治療藥物的研發,讓各式各樣病人服用編號 1 號至 606 號的藥物,直到測試出 606 號藥物對於梅毒是有效的,才停止實驗。雖然這是病人自願參加的實驗,但病人往往是在目前已無藥物可以治療的狀況下,才冒險親身試新藥,這無疑會讓患者的安全保障受到嚴重的威脅,而病人的代表性也值得懷疑。

在以往的醫藥實驗中,醫師或研究人員早已知道哪些病人屬於實驗組,哪些病人屬於對照組,這使得療效的評估很容易出現偏差或瑕疵。為了增進臨床試驗研究的正確性,美國FDA不斷改良藥物或醫材的臨床試驗研究規範,並將「對照試驗(controlled trial)」和「雙盲程序(double blindness)」作為臨床試驗的重要標準規範,不僅設置了服用不具療效的安慰劑 (placebo)或服用現有已被核可藥物的「對照組(control group)」,與服用新藥的「實驗組」來相互比較;評估療效者也無法分辨哪位病人屬於實驗組或對照組,以期進行公正不偏的療效評估。透過如此嚴謹的臨床試驗,才可以讓藥物、疫苗、醫材等,在強而有力的科學數據下得到支持與認證。

一般來說,參加人體臨床試驗的受試者,有兩個重要的目的:其一是藉由新的藥物或醫材能讓自己的疾病受到控制,甚至治癒,或是藉由新的疫苗能預防自己發生疾病;其二則是希望經由自己參與的臨床試驗能夠成功發展新藥,使現在和未來的相同疾病的患者,能得到更好的醫藥照顧。所以,自願參加臨床試驗的受試者,都有成己成人的良善慈悲。在雙盲實驗的「隨機分配」的前提下,受試者不一定分配到使用新藥或疫苗的「實驗組」,換句話說,也有可能分配到使用現有藥物甚至是安慰劑的「對照組」,因此在受試者同意參加試驗之前,研究人員就應該詳細並完整的告知受試者被隨機分配到兩組的可能性。

 

參加臨床試驗的優劣比較

為了感謝所有受試者的奉獻,確保他們的權益,現今的臨床試驗往往被要求確實照顧分配到對照組的受試者。當試驗藥物或經研究證實「具有實效」,而且達到統計上的顯著意義而結束試驗時,對照組的受試者也會給予經證實具有效用的實驗新藥,來治療或預防疾病的發生,這也是參加臨床試驗的好處之一。

總而言之,參加臨床試驗的好處包括:

1. 可以從試驗中獲知疾病最新資訊,以及了解自身最完整的健康狀況。

2. 除了可以使用新藥治療外,也能獲得專業醫療人員的密切照護。

3. 藉由新藥的研發成功,讓其他病人也得以受益。

參加臨床試驗的受試者可以有優先使用新藥的益處,但相對的也可能會有伴隨而來的風險承擔,包括:

1. 因隨機分配到對照組,無法即時使用新藥。

2. 新藥不一定有效,而且必須承受藥物帶來的副作用。

因為赫爾辛基宣言及各國醫藥研究法規,都嚴格制訂在臨床試驗前,必須進行動物實驗以避免或減低試驗藥物的副作用;並且要求所有的臨床試驗,都必須經過「醫學研究倫理委員會(IRB)」的審查。現在的臨床試驗都已盡可能將風險降至最低,提供受試者安全、有效的試驗環境。

參加臨床試驗前的準備要件

目前臨床試驗研究的受試者招募管道,多透過醫院、醫護人員、或網路廣告透露研究訊息給適當的患者;而臨床試驗的對象可以是患者,也可以是一般民眾(特別是預防性疫苗的研究)。不過在考慮是否參加臨床試驗時,我建議受試者先思考下列幾項要件後再作決定:

1. 清楚了解臨床試驗的目的、對象範圍、利益與風險。

2. 如果是患者,應先諮詢合格的專業醫師或是自己信任的主治醫師,了解自身疾病狀況、目前治療的方法、限制、與副作用等;而一般民眾則需要了解現有的疾病診斷治療方法、預防方法的各項優缺點。

3. 徹底明白研究試驗新藥物/診斷工具/疫苗的已知效果與副作用。

4. 詢問受試者是否需要「經濟上的負擔」,這些經濟負擔並不是指花錢買藥或門診掛號的費用,而是指參與研究後必須多次請假,以因應到醫院抽血或臨床檢查的需要;或是指年長者或幼童參加試驗時,需有照顧者陪同而造成生活上的不便等等。因參加試驗而付出的金錢、時間、人力都是所謂的「間接經濟負擔」。

除了先慎重思考以上四項要件外,患者或其家屬也要在諮詢自己的主治醫師或病友會,徵求各方專業意見再作決定,讓受試者對於參加試驗更有信心。

當醫師同時也是研究人員時,可以主動邀約病人參加相關試驗,不過必須是在「不管參加與否,都確保病人受到最適切治療」的前提下邀約,不能因病人拒絕參加試驗而損害其接受醫療照顧的權利;而醫學研究倫理委員會也規定,像是有利益關係者、親朋好友、實驗室同事、醫院部屬等,都不在試驗受邀對象之列,這是要避免受試者感受到心理脅迫而影響其人權保障。

人體試驗並不只侷限在以身試藥的範圍,往往會需要提供生物檢體、基因物質等,為了保護受試者,醫學研究倫理委員會規定研究人員必須善盡善良管理人的責任,應以最高等級的保密措施,不公開可資辨別個人身份的資料,以保障受試者的隱私。

台灣有許多熱心的民眾及患者,希望能透過臨床試驗,改善現有醫療狀況,使自己和其他人,甚至後代子孫都能享有更進步的醫藥照護。因此我更期待所有醫療界的前輩、同業及後進,千萬不可為了實現醫療進步的理想,而濫用受試者的良善與慈悲,更應該提供受試者最好的醫療照顧及人道保護,如此一來,台灣的醫學研究才會有更蓬勃的發展。