武田藥品工業株式會社（TSE：4502）今天宣布，該公司研究中用於治療復發或難治全身性輕鏈（AL）類澱粉沉積症的口服蛋白酶體抑制劑 ixazomib（MLN9708）被美國食品藥品監督管理局（FDA）認定為突破性治療藥物。這是第一個被認定為突破性治療藥物的蛋白酶體抑制劑和用於 AL 類澱粉沉積症的研究藥物。
ixazomib 用於該適應症的開發專案從1期臨床試驗直接進入 3 期，即 TOURMALINE-AL1，該試驗目前正在評估 ixazomib 聯合 dexamethasone 用於復發或難治 AL 類澱粉沉積症患者。這是針對復發或難治 AL 類澱粉沉積症的唯一 3 期試驗，正在全球招募受試者。
認定突破性治療藥物，旨在加快那些治療嚴重或威脅生命的疾病的新藥開發和審核。認定突破性治療藥物，要求有初步的臨床證據顯示該藥對某一有臨床意義的終點的改善，可能顯著優於現有藥物。用於支援該認定的資料將在美國血液學會（ASH）年會上呈報，該會議將於 2014 年 12 月 6-9 日在舊金山召開[ 摘要 3450：復發或難治全身性輕鏈（AL）類澱粉沉積症（RRAL）患者（Pts）中，研究中的口服蛋白酶體抑制劑（PI）ixazomib 的 1 期研究長期療效指標在推薦3期劑量（RP3D）時的結果 ]。
Tufts 大學醫學院教授、血庫和幹細胞處理實驗室主任 Raymond L. Comenzo, M.D. 表示：「AL 類澱粉沉積症患者面臨一種能夠累及多數器官和組織的致殘性疾病。他們在與這一罕見而侵犯性的疾病進行抗爭，認定 ixazomib 為突破性治療藥物是為他們開發新藥過程中的重大里程碑。評估 ixazomib 用於治療復發或難治 AL 類澱粉沉積症患者取得了積極的初步資料，我們對此感到鼓舞。」
義大利 Pavia 大學全身性類澱粉沉積症研究與治療中心主任 Giampaolo Merlini 教授說：「Ixazomib 是突破性的藥物，在大多數既往用過多種治療的 AL 類澱粉沉積症患者中顯示活性和器官改善。」
AL 類澱粉沉積症是一種罕見而侵犯性的蛋白質錯折疊疾病，美國每年獲診的患者不到 3,000 例。其特點是機體器官和組織中有澱粉樣蛋白的沉積。儘管 AL 類澱粉沉積症可累及不同人群的不同器官，但其常累及心臟、腎臟、肝臟、脾臟、神經系統和胃腸道。美國或全球尚無治療藥物獲准用於 AL 類澱粉沉積症，因此有著巨大的、未獲滿足的醫療需求。
武田腫瘤治療領域部門負責人 Michael Vasconcelles, M.D 說：「此次突破性治療藥物認定也是對本公司腫瘤開發專案優勢的重要認可，以及我們將蛋白酶體抑制擴展到其他疾病的承諾，這些疾病傳統上並非研發重點。我們要感謝參與該專案的患者、研究人員和機構，是他們造就了這一里程碑。」
認定為突破性治療藥物的化合物，在高效率藥物開發專案上會獲得 FDA 更加深度的指導，同時 FDA 也會加強承諾，指派資深專家進行審理。