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細胞裝進小球體 成為胰臟癌新剋星

治療癌症總是希望能只殺死癌細胞,盡可能減少對身體正常細胞的傷害,或是至少不要影響罹癌器官以外的細胞,不過傳統化療實在很難達到這樣的目標,美國新創醫藥公司 Nuvilex 發展新技術,利用包裹在纖維素小球體中的特殊細胞,讓它們相當於是砲兵的觀測員,引導藥物精確打擊,只在罹癌器官作用。

精確攻擊癌細胞

Nuvilex 的概念聽起來有如外星科技,不過其實也沒有那麼複雜,基本的想法是,化療藥物仍然以傳統的靜脈注射,只是注入的不是實際具有殺傷力的藥物本身,而是藥物的前驅物,只有當藥物的前驅物抵達目標器官時,才將它轉變為具有殺傷力的藥物,以殺死癌細胞,這麼一來,就可以達到精確打擊的目標了。

概念是很容易,但要如何讓藥物的前驅物到目標器官時自動轉變?這就需要 Nuvilex 所發展的包裹技術。

Nuvilex 先培養了許多特殊細胞,細胞內富含可將前驅物代謝為藥物的酵素,只要把這些細胞想辦法放在想打擊的罹癌器官之中,它們就可以擔任指揮藥物精確打擊的任務,唯一的問題是:外來細胞一放進人體內,就會遭受免疫系統攻擊而死亡。所以,必須先把它們包裹起來。

Nuvilex 開發纖維素成分的小球體,把特殊細胞包在球體內,纖維素球體上的孔洞,剛好能讓養分、氧氣、藥物流入,也能讓細胞代謝廢物流出,但是卻小到免疫細胞進不來,無法對這些特殊細胞產生免疫反應,也就不會攻擊這些特殊細胞,它們在纖維素「掩體」之中能安心工作。Nuvilex 將這些小球體稱為「包裹細胞」(Cell-in-a-Box)。

讓藥物在對的地方發揮功效

目前 Nuvilex 把這個技術應用在胰臟癌的治療上,選定的化療藥物為好克癌(Ifosfamide),好克癌本身就是一種前驅物,由靜脈注射,經血流到肝臟時,由肝細胞中一連串酵素代謝為活性化的 4-hydroxyifosfamide,才「啟動」其殺傷力。Nuvilex 把相關酵素植入特殊細胞,裝進纖維素小球體中,然後借助 X 光引導,將 300 個小球體植入胰臟癌病人的胰臟,接著一樣靜脈注射給予好克癌,好克癌一流到胰臟,就會受球體內的特殊細胞代謝活化,就近打擊癌細胞。

在臨床試驗中,結合包裹細胞與好克癌的新療法,與過去以健擇(Gemcitabine)注射治療的標準療法相較,病人的存活期中位數從 28 週延長到 44 週,1 年存活率從 18% 倍增為 36%,而且因為此療法使用的好克癌濃度較低,因此副作用也遠比傳統療法來得輕微。

罕病條款的獨佔優勢

由於胰臟癌屬於較罕見癌症,Nuvilex 認為其包裹細胞結合好克癌的新療法可以符合「罕病藥物」( orphan drug )條款,罕病藥物條款是為了鼓勵藥廠開發罕見疾病藥物所推出的特殊規定,一旦申請通過,在 7 到 10 年內,可享有市場獨佔權,迴避任何競爭,美國以外,歐盟、澳洲也有類似規定,歐盟的門檻為每萬人發生率少於 5 人的疾病可適用罕病藥物條款,美國則規定病患總數少於 20 萬人的疾病可適用罕病藥物條款。

獨佔市場將使藥廠能享受高額利潤,以對抗白血病、淋巴癌與自體免疫疾病藥物 Rituxan 而言,在罕病藥物條款的獨佔市場權保護下,估計保護期內總營收可達 1,500 億美元,利潤相當驚人,因此許多新創製藥公司在取得罕病藥物資格後,往往成為大藥廠購併對象,如美國藥廠 ViroPharma 的遺傳性血管水腫(Hereditary angioedema)藥物 Cinryze 獲得罕病藥物資格後,愛爾蘭藥廠 Shire 即以 42 億美元收購 ViroPharma ;賽諾菲(Sanofi)也因為同樣理由收購美國健贊(Genzyme)。

Nuvilex 若申請罕病藥物資格成功,也可能成為大藥廠購併對象,因此消息傳出後,股價受到激勵,10 月 13 日股價在 0.19 美元,14 日最高跳升至 0.22 美元,至 17 日股價開盤價 0.25 美元,短短幾天內漲幅達 3 成。

但 Nuvilex 也不只鑽研胰臟癌領域,而是打算進一步將包裹細胞的技術應用到各種癌症,若未來癌症都能如此精確打擊,或許有一天癌症開刀會成為過去式吧。

(本文由 科技新報 授權轉載;首圖來源:Flickr/ZEISS Microscopy