心臟可說是人體數一數二重要器官，然而許多人卻面臨心臟衰竭的困境，以美國而言，有 500 萬人心臟衰竭，最嚴重者只能借助心室輔助器（ventricular assist device，VAD）來維持血液循環，而心室輔助器需要外接電源，於是不僅得拉出一條「充電線」，病人為了怕心室輔助器沒電，還得隨身攜帶多個備用電池，苦不堪言。美國生技公司 Celladon 打算以基因療法來解決這個問題。
基因療法要怎麼解決心臟衰竭？Celladon 發現，許多心臟衰竭病人的心肌，其心肌細胞的肌肉質網（sarcoplasmic reticulum，或譯「肌漿網」）功能有障礙，正常的肌肉質網上有鈣離子幫浦蛋白質 SERCA2a，負責輸送鈣離子進出，調節心肌的收縮與舒張，但在許多心臟衰竭病人身上，SERCA2a 失去效用或完全消失，無法調節心肌內外的鈣離子濃度差，造成心肌收縮無力。
於是 Celladon 研究團隊想出了 MYDICAR 基因治療法，MYDICAR 是將一段製造 SERCA2a 鈣離子幫浦蛋白質的 DNA，結合在腺病毒之上，腺病毒就是造成感冒的同類病毒，是一種 DNA 病毒，結合完成之後，將結合體經由心導管注入心臟冠狀動脈，流遍整個心臟，病毒會在感染心肌細胞的過程中，把 SERCA2a 基因帶入心肌細胞內，代替不知為何失去作用的原本心肌細胞的 SERCA2a 基因，製造新的 SERCA2a 鈣離子幫浦，補充了鈣離子幫浦後，心肌又能調節鈣離子濃度，就可回復心肌的收縮力。
MYDICAR 在先前的第二期臨床試驗中，單次施打最高劑量的病人，12 個月後，發生心血管重症的發生率，包含死亡或是惡化到需要使用心室輔助器或心臟移植的情況，比施以安慰劑的病人減少 88%，12 個月內平均住院日只有 0.4 天，相較之下，施打安慰劑的病人，平均住院 4.5 天，可說住院日數大為減少，此外並且沒有發現明顯的副作用。
2013 年 11 月，進行 2 年後追蹤時，發現 MYDICAR 的效果仍然持續，高劑量組的心血管重症發生率比安慰劑組減少 82%，而 3 年內，所有參加臨床試驗的病人之中，有 13 人不幸過世，其中 6 人是安慰劑組病人，3 人是低劑量組病人，3 人為中劑量組病人，只有 1 人是高劑量組病人。
由於先前臨床試驗的結果相當順利，Celladon 準備擴大臨床試驗，將在 56 所醫療單位，進行 250 人的第 2b 期臨床試驗；另外，也將進行 24 人的小型先期試驗，以已經使用左心室輔助器的病人為對象，研究 MYDICAR 是否能讓病人的心臟強化到不需心室輔助器。此外 Celladon 也認為 MYDICAR 的 SERCA2a 基因治療，也能幫助洗腎病人維持洗腎使用的動靜脈廔管，正計畫對此進行臨床試驗。
美國目前約有 500 萬個心臟衰竭病患，每年新增約 55 萬人，500 萬人中，每年有 100 萬人因而住院，5.3 萬人因而死亡，造成相當大的人命與經濟損失，因此 MYDICAR 被視為相當具有潛力，一旦成功，對人類未來醫療可能將相當有貢獻的新療法。
不過，Celladon 的股價，自上市以來，最低為 7.5 美元左右，最高到 16.25 美元，高低只差了一倍，總市值最高約 3 億美元，2014 年 8 月中，則約為 2 億美元，約 60 億元新台幣。
相較之下，國內先前因臨床試驗未過而崩跌，引起生技股震撼的基亞，其主打藥物為肝癌術後延後或預防復發的藥物，美國每年新增肝癌病人僅 3.3 萬人，每年死亡 2.3 萬人，人數遠少於心臟衰竭者，少了整整一個數量級，但基亞股價卻從 20 幾塊一路漲到 400 塊以上，暴漲超過 20 倍，總市值一度超過 600 億元新台幣，竟是 Celladon 的 10 倍以上，這樣的股價走勢，與最高市值，是否「自然」或「合乎理性」，相關業界與投資圈對此，也只能私下議論紛紛了。
本文授權自科技新報