莫名背痛、反覆骨折，甚至一確診就面臨腎功能衰竭，被稱為「長者隱形殺手」的多發性骨髓瘤，隨著台灣正式邁入超高齡社會，發生率在過去 20 年間翻倍成長，每年奪走無數高齡長輩的健康與自理能力。更令人揪心的是，台灣最新本土研究揭露，不適合接受骨髓移植的新診斷患者中，竟有高達近三分之一撐不到第二線治療就已抱憾離世！ ²

中華民國血液病學會日前舉辦「全球視野、在地實踐：引領多發性骨髓瘤照護新未來」國際大師論壇，特別邀請英國里茲大學血液學教授  Gordon Cook 來台，與健保署副署長顏家瑞、中華民國血液病學會理事長侯信安醫師、常務監事譚傳德醫師，以及台灣癌症基金會副執行長蔡麗娟、癌症希望基金會倡議發展部主任蔡士敏，就提升台灣多發性骨髓瘤癌友醫療照護展開交流。台英專家共同疾呼：治療多發性骨髓瘤，「絕不能因為後線還有藥，就忽視第一線惡化的風險」，唯有掌握第一線治療的黃金期，給予深度且持續的病情控制、有效壓制癌細胞，才是延長患者無惡化存活期、兼顧高齡病患生活品質，並極大化醫療資源整體效益的根本關鍵。

男增 135%、女增 165%！7成長輩確診時已骨痛難耐、半數腎受損

「許多長輩一開始以為只是老了骨頭退化、腰痠背痛，輾轉於骨科、復健科或腎臟科，最後才發現元凶竟是血液裡的漿細胞病變。」中華民國血液病學會常務監事、和信治癌中心醫院幹細胞移植與細胞治療部主任譚傳德表示，根據衛福部國健署癌症登記報告，從 2003 年到 2023 年，台灣多發性骨髓瘤男性發生率大增 135%，女性更暴增 165%，每年新增近 900 名病患，確診年齡中位數高達 69 至 70 歲，是典型的「高齡血液癌症」。 ¹

譚傳德主任指出，多發性骨髓瘤會分泌異常單株蛋白並侵蝕骨髓，高達 70% 的病患就醫時已有嚴重骨痛或病理性骨折，20% 至 50% 確診時腎臟已受損，還常伴隨嚴重貧血與免疫不全導致的致命感染。對年邁體弱的長輩而言，一旦第一線治療無法迅速、深度地控制病情，隨之而來的就是骨折臥床、長期洗腎與反覆進出急診，不僅病人痛苦，更讓照顧的家屬心力交瘁。^5,6

殘酷的臨床漏斗！每 3 人就有 1 人走不到二線，專家：第一棒就得派王牌

「臨床上，最怕家屬或制度認為『後面還有二線、三線的藥可以用，一線先一般治療就好』。因為現實是，很多長輩根本沒有機會走到第二線！」譚傳德主任同時展示台灣 2018 至 2022 年最新真實世界數據，在不適合幹細胞移植的新診斷患者中，高達 32.2% 在接受第二線治療前就已不幸死亡。隨著每一次復發，疾病緩解期就像溜滑梯般急遽縮短 — 第一線治療疾病惡化時間中位數約 18 個月，到了第二線縮短為 13 個月，第三線更只剩短短 7 個月。²

「這就像棒球比賽，如果不在第一局就派出最強的王牌投手壓制對手，比賽可能還沒打到後半場，就已經結束了。」專程來台的英國血液學權威 Prof. Gordon Cook 對此深表認同。他引用英國最新全國性追蹤數據指出，英國近年多發性骨髓瘤整體存活率雖有提升，但 70 歲甚至 80 歲以上高齡長者的存活曲線改善幅度仍明顯落後於年輕族群，且英國同樣有高達 38% 的一線患者流失、無法進入二線治療。這也是為何他參與撰寫的 2025 年歐洲 EHA-EMN 治療指引，以及美國 NCCN 指引，都明確將含「抗 CD38 單株抗體」的組合療法列為一線標準首選。 ^3,4

健保已造福年輕移植病友！盼借鏡英國經驗，為「不能移植的長輩」點亮一線生機

中華民國血液病學會理事長侯信安表示，過去多發性骨髓瘤患者從初次診斷到死亡，平均存活期僅約 3 年。如今隨著抗 CD38 標靶等新藥問世，對於無法接受骨髓移植的的初診斷患者，採用抗 CD38 標靶四合一療法做為第一線治療，無惡化存活期中位數已可望邁向 8 至 10 年。隨著疾病控制時間不斷延長，過去難以想像的長期穩定控制，如今逐漸成為可能。^7,8

侯信安理事長高度肯定健保署對血液癌症病友的照顧，針對「適合接受自體幹細胞移植」的新診斷患者，健保已將抗 CD38 標靶四合一療法納入一線給付，為體能較佳的患者帶來莫大幫助。然而，臨床上「不適合移植」的患者，以高齡、衰弱或合併慢性病的長輩居多，身體無法承受高劑量化療與幹細胞移植、最為脆弱，而這群高齡患者在目前台灣第一線的健保給付治療中，卻尚未包含任何抗 CD38 標靶組合可用。

對此，Prof. Gordon Cook 分享了英國的「破冰」經驗。他指出，英國 NICE 審查新藥向來以嚴格計算成本效益聞名，起初面對新藥費用與預算壓力也曾審慎拉鋸，但在臨床專家提出真實世界數據、並透過藥價商業協議（Commercial arrangement）分擔財務風險後，英國已於 2023 年 10 月正式將抗 CD38 三合一方案納入不適合移植患者的一線公費常規給付，證明公醫制度也能在財務永續與病患權益間找到雙贏解方。

病團籲正視家庭照護重擔，產官學攜手為高齡癌友爭取「首戰即最佳治療」

在圓桌論壇上，台灣癌症基金會副執行長蔡麗娟表示，高齡不應成為治療的限制，無法接受移植，也不代表應失去創新治療的機會。台癌肯定健保持續擴大癌症新藥給付的努力，也呼籲政府正視高齡及不可移植病人在第一線治療的未滿足需求，加速接軌國際治療指引。她強調，創新治療的價值不應只看藥價，更應考量疾病控制、病人生活品質及家庭照護負擔，真正惠及更多有需要的病人。癌症希望基金會倡議發展部主任蔡士敏則感性分享，一位高齡骨髓瘤長輩倒下，背後往往意味著一個家庭的支柱可能必須請假陪病、甚至承擔沉重的治療費用壓力，隱形成本甚高。兩位病友團體代表共同呼籲，健保在進行醫療科技評估時，除了藥費預算，更應看見一線用好藥，能讓患者維持生活自理、減少反覆住院與家庭長照支出的整體社會價值。全程在場聆聽的健保署副署長顏家瑞，也對學會引進國際實證經驗表示肯定，強調健保署將持續與醫界、病團保持密切對話，在健保資源永續下努力提升新藥可近性。

侯信安理事長強調，「在一開始就給病人最適切的治療（Right Treatment Right from the Start）」，是幫助高齡骨髓瘤長輩活得久、並讓他們活得有品質與尊嚴的唯一途徑；學會期盼與主管機關攜手合作，早日為不適合移植的高齡患者補上第一線標靶治療的關鍵拼圖。

Reference：

台灣多發性骨髓瘤流行病學（20 年翻倍成長）：衛生福利部國民健康署《2023 年癌症登記報告》及互動查詢系統：2023 年新發個案數為 897 人。自 2003 年至 2023 年，男性每十萬人口發生率自 1.9 上升至 4.4（約增加 135%）；女性自 1.3 上升至 3.3（約增加 165%）。

台灣本土一線治療流失率（32.2% 未進入二線即死亡）：Tang CH, et al. Blood. 2025; 146 (Supplement 1): 8133. 分析台灣 2018–2022 年確診之不適合移植新診斷多發性骨髓瘤（TIE NDMM）患者，32.20% 在接受二線治療前死亡；Bird SA, Boyd K. Multiple myeloma: an overview of management. Palliative Care and Social Practice. 2019;13:1–13.:各線治療接受比例依序為一線 95%、二線 61%、三線 38%、四線 15%。

英國真實世界存活率與一線治療流失率（38% Attrition Rate）：Smith et al., IMS 2026 (manuscript under review) & Roman et al., Haematologica 2026（英國 HMRN 資料庫，N=4,545）：顯示一線至二線治療流失率達 38%（其中 19% 死於骨髓瘤、9% 死於其他原因），二線至三線流失率達 62%，且 70–79 歲及  歲族群之五年存活改善幅度明顯落後於  歲族群。

台灣現行給付規範與國際指引落差：Hung YC, et al. J Formos Med Assoc. 2026. doi:10.1016/j.jfma.2026.08.029.. 對比 NCCN v2.2027、EHA-EMN 2025（Dimopoulos MA, Cook G, et al. Nat Rev Clin Oncol. 2025; 22: 680-700）與台灣健保給付現況，指出 TIE NDMM 一線抗 CD38 標靶方案（Dara-VRd、Isa-VRd、Dara-Rd）於國際及台灣臨床指引均獲推薦，惟台灣健保目前於 TIE 一線給付選項為 0。

Ann Hematol. 2024 review of renal impairment in multiple myeloma

Shah D. Multiple Myeloma Clinical Presentation. Medscape. Updated August 26, 2026.

Facon T, et al. Leukemia. 2025;39:942–950.

Presented by P Sonneveld at the 6th European Myeloma Network (EMN) meeting; April 10-12, 2025; Athens, Greece