◆台大醫學院癌症研究中心主任／楊志新 ◆台大醫院腫瘤醫學部早期臨床試驗病房主任／林家齊

在促進人類生醫發展的過程中，「臨床試驗」佔了極為重要的地位， 因為有臨床試驗確立新的治療的效果，後人才能享有最先進的醫療服務與醫藥治療。

臨床試驗與臨床研究

醫學上的研究可粗略分為兩種，一種是以人體為對象，主要研究新的治療方法（例如：新的藥物），即在外在條件皆受到良好控制的情況下，讓人體接受新的療程或新藥測試，並觀察對於疾病的幫助與進展，現在都以「臨床試驗（clinical trial）」稱之。另外一種則是指透過觀察患者或健康民眾捐贈的血液、切片檢體，僅具有觀察性質，例如藉由檢體中的基因序列，可以確定罹患糖尿病的高危險群，通常將這類研究稱為「臨床研究（clinical research）」。

臨床研究的檢體蒐集，大多是從本身需接受切片或抽血檢查的患者處取得，在切片或抽血的同時詢問是否願意將剩餘的檢體保存，以做為日後醫學研究之用。如果科學家或研究者藉檢查之便取得檢體，對於受贈者來說不會再受到額外的身體傷害，所以須承擔的生命、身體風險較小；但反觀臨床試驗，新藥效果如何、會有什麼樣的副作用、新的療法能不能發揮作用，都需要藉由人體親身接受試驗，不確定性較高，相對臨床研究所必須承擔的風險自然來得更大。

有沒有須承擔的風險

風險承擔與受試者疾病種類、程度及接受新藥的種類、時間長短有密切的相關性，一般來說受到邀請參與臨床試驗的癌症患者，多半是目前的治療未臻完美，或是有效的標準治療已經用罄的第四期病患，參與臨床試驗，固然承擔一定的風險，但也有可能「搏」出一個希望；不過如果是青春痘患者接受新藥測試，在新藥副作用、療效未明的情況下，或許受試者在服了新藥後發生休克而有生命危險的可能性。以風險／獲利比來比較，疾病進程嚴重且無有效治療藥物的末期患者，在倫理上比較可以承受高風險的研究。

再舉一個例子說明：同樣是糖尿病治療的測試，要求受試者服用與原有糖尿病藥物結構類似的新藥，及要求受試者接受嶄新結構、作用方式的新藥，哪一個風險較大？同樣從風險／獲利比來看，後者須承擔的風險一定較類似原有藥物的新藥來得大。
有得到潛在利益的機會？

不過所有事情都有一體兩面，雖說臨床試驗的風險較臨床研究大，但參與臨床試驗的受試者卻有得到潛在利益的機會。因為受試者必須接受新藥或治療方法，有可能因此得到緩解、甚至是痊癒的可能性；而臨床研究的受贈者就沒有這種福利了！

由於臨床試驗所承擔的風險較大，侵害人體的機會也較多，因此在試驗前必須受到更多的規範，來保障受試者的安全。所以不管是新藥或是新的治療方法，在進入正式的人體實驗前，都要先經過動物研究，待有明確的證據證實療效在動物上的可行性後，才能開始人體研究。

我國臨床試驗的規範

因應各國對臨床試驗要求與規範不同，我國將臨床試驗的規範分為三期：

Ⅰ 期臨床試驗：即「人體藥理學實驗」階段。參考先前動物研究的投予藥物劑量訂定出人體劑量的安全範圍、實際投予人體初始安全劑量，並逐漸增加，以觀察人體對新藥的耐受程度，並找出人體可接受劑量及不會發生副作用的劑量範圍，確定藥物使用的安全性。

Ⅱ 期臨床試驗：在安全劑量範圍內，觀察治療效果、副作用等，以找出臨床適應症和治療應用的計畫。

Ⅲ 期臨床試驗：將受試者以抽籤方式分為兩組─實驗組與對照組，如讓實驗組服用尚未上市的新藥，對照組服用目前的標準用藥，觀察新藥在安全性與療效方面的評價，以判斷是否有治療上的實質意義。

不論是新藥或新的治療方法，當第Ⅲ期臨床試驗證實治療有效時，研究者或藥廠就可以跟主管機關申請查驗登記，以確定藥物適應症、副作用、使用劑量等內容，方便未來醫師、藥劑師開立處方使用。

（封面圖片來源：SLU Madrid Campus via photopin cc）