2013 年 12 月 31 日 , , ,

美國食品藥品管理局(FDA)否決了治療多發性硬化症新藥 Lemtrada,因為它對疾病的助益沒有壓過隨之而來的副作用。FDA 並要求製藥廠健贊公司(Genzyme)進行更多臨床試驗,健讚回應將針對 FDA 做出的決定提出上訴。

多發性硬化症是一種中樞神經系統(指大腦和脊髓)的慢性疾病,以女性較多,全台灣約有一千多名病友,屬罕見疾病,但歐美發生率卻很高,美國約有 40 萬人患有此病、歐洲約有 60 萬患者。罹患此病的人可能會出現行動不便、視力受損、疼痛等症狀,到目前為止根治多發性硬化症的藥物尚未被發現,而 Lemtrada 是用作治療復發型多發性硬化症(Relapsing-Remitting MS)。

以往治療多發性硬化症的藥物須每天或每週注射,但健贊研發的 Lemtrada 只須每年注射一次即可。健贊原是全球前十大製藥公司的,致力於研究和治療患有嚴重疾病的病人,2011 年它以 201 億美元的現金被全球第三大藥廠賽諾菲(Sanofi)收購,當時其身價主要是來自於正在研發的 Lemtrada。

從美商變法商,讓健讚獲得更多藥物研發資金,但美國藥品監管部門對它的要求也越來越嚴苛,從此次的 Lemtrada 藥物核准及看出些端倪。2012年6月,賽諾菲向美國、歐盟等國提交 Lemtrada 用於治療多發性硬化症的核准申請,當時賽諾菲執行長魏巴赫(Chris Viehbacher)曾表示:「我認為 Lemtrada 將完全有別於其他任何治療多發性硬化症的藥物,這使得相關機構較難作出市場評估。」

2013 年 9 月歐盟核准通過 Lemtrada 用於治療多發性硬化症,加拿大和澳洲也獲得批准,但美國當地 12 月 30 日,FDA 以賽諾菲公司「沒有提出合適及良好控制的研究證據,證明 Lemtrada 的優點多過其嚴重副作用」,來否決其申請,並要求「一個或更多個」臨床試驗。

Lemtrada 一個主要潛在副作用是免疫性血小板缺乏紫斑症(Immune thrombocytopenic purpura, ITP),症狀為血小板數量降低,並導致危險性出血,在臨床實驗中有一位患者因此症狀死亡

而在治療效果上,相較於多發性硬化症的其他藥物,Lemtrada 能降低復發率超過 50%,此藥的開發執行者 Timothy Coetzee 表示:「將復發率減少是相當了不起」,過往研究顯示,部分患者在疾病早期即呈叢集性復發,1 年復發率約為 60%,3 年復發率可達 90%。

對此判決賽諾菲表示,這麼一來,此藥物很可能無法於 2014 年 3 月 31 日前,獲准在美國上市,他們將向 FDA 提起上訴。另外有分析指出,FDA 的這一決定可能影響到賽諾菲對健讚收購交易的價值,