◆台大醫學院癌症研究中心主任/楊志新 ◆台大醫院腫瘤醫學部早期臨床試驗病房主任/林家齊

在促進人類生醫發展的過程中,「臨床試驗」佔了極為重要的地位, 因為有臨床試驗確立新的治療的效果,後人才能享有最先進的醫療服務與醫藥治療。

 

臨床試驗與臨床研究

醫學上的研究可粗略分為兩種,一種是以人體為對象,主要研究新的治療方法(例如:新的藥物),即在外在條件皆受到良好控制的情況下,讓人體接受新的療程或新藥測試,並觀察對於疾病的幫助與進展,現在都以「臨床試驗(clinical trial)」稱之。另外一種則是指透過觀察患者或健康民眾捐贈的血液、切片檢體,僅具有觀察性質,例如藉由檢體中的基因序列,可以確定罹患糖尿病的高危險群,通常將這類研究稱為「臨床研究(clinical research)」。

臨床研究的檢體蒐集,大多是從本身需接受切片或抽血檢查的患者處取得,在切片或抽血的同時詢問是否願意將剩餘的檢體保存,以做為日後醫學研究之用。如果科學家或研究者藉檢查之便取得檢體,對於受贈者來說不會再受到額外的身體傷害,所以須承擔的生命、身體風險較小;但反觀臨床試驗,新藥效果如何、會有什麼樣的副作用、新的療法能不能發揮作用,都需要藉由人體親身接受試驗,不確定性較高,相對臨床研究所必須承擔的風險自然來得更大。

有沒有須承擔的風險

風險承擔與受試者疾病種類、程度及接受新藥的種類、時間長短有密切的相關性,一般來說受到邀請參與臨床試驗的癌症患者,多半是目前的治療未臻完美,或是有效的標準治療已經用罄的第四期病患,參與臨床試驗,固然承擔一定的風險,但也有可能「搏」出一個希望;不過如果是青春痘患者接受新藥測試,在新藥副作用、療效未明的情況下,或許受試者在服了新藥後發生休克而有生命危險的可能性。以風險/獲利比來比較,疾病進程嚴重且無有效治療藥物的末期患者,在倫理上比較可以承受高風險的研究。

再舉一個例子說明:同樣是糖尿病治療的測試,要求受試者服用與原有糖尿病藥物結構類似的新藥,及要求受試者接受嶄新結構、作用方式的新藥,哪一個風險較大?同樣從風險/獲利比來看,後者須承擔的風險一定較類似原有藥物的新藥來得大。
有得到潛在利益的機會?

不過所有事情都有一體兩面,雖說臨床試驗的風險較臨床研究大,但參與臨床試驗的受試者卻有得到潛在利益的機會。因為受試者必須接受新藥或治療方法,有可能因此得到緩解、甚至是痊癒的可能性;而臨床研究的受贈者就沒有這種福利了!

由於臨床試驗所承擔的風險較大,侵害人體的機會也較多,因此在試驗前必須受到更多的規範,來保障受試者的安全。所以不管是新藥或是新的治療方法,在進入正式的人體實驗前,都要先經過動物研究,待有明確的證據證實療效在動物上的可行性後,才能開始人體研究。

 

我國臨床試驗的規範

因應各國對臨床試驗要求與規範不同,我國將臨床試驗的規範分為三期:

Ⅰ 期臨床試驗:即「人體藥理學實驗」階段。參考先前動物研究的投予藥物劑量訂定出人體劑量的安全範圍、實際投予人體初始安全劑量,並逐漸增加,以觀察人體對新藥的耐受程度,並找出人體可接受劑量及不會發生副作用的劑量範圍,確定藥物使用的安全性。

Ⅱ 期臨床試驗:在安全劑量範圍內,觀察治療效果、副作用等,以找出臨床適應症和治療應用的計畫。

Ⅲ 期臨床試驗:將受試者以抽籤方式分為兩組─實驗組與對照組,如讓實驗組服用尚未上市的新藥,對照組服用目前的標準用藥,觀察新藥在安全性與療效方面的評價,以判斷是否有治療上的實質意義。

不論是新藥或新的治療方法,當第Ⅲ期臨床試驗證實治療有效時,研究者或藥廠就可以跟主管機關申請查驗登記,以確定藥物適應症、副作用、使用劑量等內容,方便未來醫師、藥劑師開立處方使用。

(封面圖片來源:SLU Madrid Campus via photopin cc